Geniale genen 2: onzekerheden
Illustratie: Laura Marienus/Rathenau Instituut
Aflevering 2 van de zesdelige blogreeks 'Geniale genen' gaat over de onzekerheden rond gentherapie. De werkzaamheid op de lange termijn is onduidelijk. En komt de therapie in het basispakket? En wat als het in het basispakket zit en de farmaceut de stekker eruit trekt?
In het kort:
- Gentherapie kan de geneeskunde veranderen, maar vooralsnog is de techniek risicovol.
- Zo bestaat er onduidelijkheid over de werkzaamheid op de lange termijn..
- Ook is het onzeker of patiënten wel behandeld gaan worden met therapieën die nu nog in onderzoeksfase zijn.
28 maart 2023 is een historische dag voor het Nederlandse zorgstelsel. Minister Kuipers van Volksgezondheid, Welzijn en Sport meldt dat hij het borstkankermiddel Trodelvy niet toelaat tot het basispakket van de zorgverzekering. Twee weken later weigert hij de gevraagde prijs te betalen voor de gentherapie Libmeldy dat gericht is op een zeldzame stofwisselingsstoornis.Het is voor het eerst in Nederland dat geneesmiddelen die zijn goedgekeurd door de European Medicines Agency (EMA) niet in het basispakket komen. De minister vindt de gentherapie te duur (2,9 miljoen euro per patiënt) in verhouding tot de onzekere werkzaamheid op de lange termijn.
Werkzaamheid lange termijn onduidelijk voor proefpersonen in klinische studies
Onderstaand voorbeeld rond immuunziekte X-SCID laat zien dat monitoren op de lange termijn belangrijk is. Tien kinderen deden in 2000 mee aan een gentherapieonderzoek naar een behandeling voor X-SCID. Ze gingen met sprongen vooruit. Alleen, na drie tot zes jaar bleken vier kinderen leukemie te hebben ontwikkeld. Waarschijnlijk was de kanker ontstaan door de manier waarop het DNA bij het gentherapieonderzoek was ingebracht.
Sinds 2000 zijn de technieken om DNA in te brengen sterk verbeterd, maar nog altijd zijn de risico’s op de lange termijn onzeker. Daarom hebben de medicijnagentschappen van de Verenigde Staten en Europa hun richtlijnen aangepast. Farmaceuten moeten nu hun proefpersonen/patiënten vijf tot vijftien jaar in de gaten houden. De periode hangt af van de soort gentherapie en de manier waarop het DNA wordt ingebracht.
Van de markt gehaald
Als de therapie eenmaal op de markt komt, dan is het nog niet duidelijk of deze wordt vergoed. Denk maar aan de middelen voor het behandelen van borstkanker en een zeldzame stofwisselingsstoornis uit het voorbeeld aan het begin.
Bovendien geeft marktoegang en vergoeding in het basispakket geen garanties voor het gebruik van de behandeling in de toekomst. Gentherapieën kunnen namelijk ook zo weer door de fabrikant van de markt gehaald worden. Dat is in Europa onder andere gebeurd met het middel Zynteglo voor mensen met een erfelijke vorm van bloedarmoede. De fabrikant kreeg in 2019 toestemming voor de therapie, maar haalde het geneesmiddel in 2022 weer van de markt vanwege niet nader uitgelegde ‘commerciële redenen’.
Dialoog voor duurzame gezondheidszorg
Ondanks de onzekerheden zijn de verwachtingen van gentherapie enorm hoog. Gentherapie-onderzoek is een miljardenindustrie waar ook de Nederlandse overheid in investeert. De hoge verwachtingen kunnen een internationale ratrace in de hand werken. Dat vergroot de risico’s.
Daarom, zo zegt Michelle Habets van het Rathenau Instituut, is het van belang ruimte te maken voor een goede dialoog. "Zo zorgen we ervoor dat gentherapie een duurzame rol gaat spelen in onze gezondheidszorg." Dat gesprek zal, aldus Habets, ook moeten gaan over de risico’s, de hoge kosten, en het huidige gebrek aan kennis over de werkzaamheid op lange termijn.
De zesdelige blogreeks Geniale genen is gebaseerd op het eind 2023 verschenen rapport De genen waar het om gaat. Wil je meer weten, lees dan vooral dat rapport.