Geniale genen 3: vergeet proefpersonen niet
Illustratie: Laura Marienus/Rathenau Instituut
Aflevering 3 van de zesdelige blogreeks Geniale genen gaat over proefpersonen en patiënten. Dat onderscheid loopt bij gentherapie vaak door elkaar. Dat is een probleem, want een proefpersoon heeft andere rechten dan een patiënt. En in beleidsdocumenten gaat het vaak over patiënten terwijl proefpersonen worden bedoeld.
In het kort:
- Onderzoek en behandeling lopen bij gentherapie vaak door elkaar.
- Dat is verwarrend voor beleidsmakers.
Het is 18 december 2020. Staatssecretaris Mona Keijzer van Economische Zaken en Klimaat en minister Tamara van Ark voor Medische Zorg schrijven een brief aan de Tweede Kamer over nieuwe kansen voor de levenswetenschappen. Er zijn dan net twee rapporten verschenen met voorstellen om de Nederlandse Life Sciences & Healthsector te laten uitgroeien tot een 'ecosysteem van wereldniveau'.
De staatssecretaris en de minister schrijven dat ze zich zullen inzetten 'om zo meerwaarde te creëren voor het bedrijfsleven, de wetenschap, en goede en betaalbare gezondheidszorg en bovenal de patiënt.'
Grote afwezige in dat citaat zijn de proefpersonen.
'Zo gaat het vaker', merkt Michelle Habets op. Zij werkt bij het Rathenau Instituut en schreef mee aan het rapport De genen waar het om gaat. 'In beleidsstukken zien we dat de overheid en academische instellingen klinisch onderzoek naar Nederland willen halen vanwege economische redenen en omdat ze behandelingen sneller naar de patiënt willen brengen. Maar als we meer klinische studies naar Nederland halen, dan betekent dit ook dat er hier meer proefpersonen zullen deelnemen aan studies. En dat is niet zonder risico's.'
Onderzoek is geen behandeling
Habets benadrukt dat de gentherapieën waar het in het (innovatie)beleid om draait zich nog in het onderzoeksstadium bevinden. 'Onderzoek is nog geen behandeling, maar bij gentherapie-onderzoek is dat vaak onduidelijk. Kijk alleen al naar het woord. De term 'therapie' duidt op een bewezen behandeling, maar de term 'onderzoek' laat toch echt zien dat het om een experiment gaat. In het spraakgebruik valt het stukje 'onderzoek' er snel af.' Volgens Habets is de verwarring begrijpelijk, omdat het onderzoek vaak als laatste redmiddel geizen wordt. Dus als therapie. Maar het is onderzoek.
Habets vertelt dat de komst van klinisch onderzoek naar Nederland aan de ene kant positief is omdat Nederlandse patiënten dan mee kunnen doen aan deze onderzoeken. 'Maar we moeten ons er wel van bewust zijn dat onderzoek nog lang geen behandeling is.' Historisch gezien leidt zelfs 92% van de gestarte onderzoeken niet tot een geneesmiddel.
Risico's
Proefpersonen zijn nodig voor medisch-wetenschappelijk onderzoek naar nieuwe therapieën. Dat is duidelijk. Maar proefpersonen lopen risico's en helpen niet zichzelf, maar vooral toekomstige patiënten. De risico's werden bijvoorbeeld duidelijk bij een onderzoek naar een gentherapie tegen de spierziekte myotubulaire myopathie. Dat onderzoek werd in 2021 gepauzeerd nadat vier kinderen waren overleden.
De verwachtingen zijn dat er in 2028 bijna 26 miljard dollar omgaat in het gentherapie-veld. Maar daar moeten we ons niet op blindstaren, zegt Habets. 'Het is belangrijk dat we de rol van proefpersonen erkennen, en deze centraal zetten in het beleid dat klinisch onderzoek naar Nederland wil halen.'
De zesdelige blogreeks Geniale genen is gebaseerd op het eind 2023 verschenen rapport De genen waar het om gaat. Wil je meer weten, lees dan vooral dat rapport.