Geniale genen 4: hoge prijzen

De kosten van geneesmiddelen, en zeker die van gentherapieën, rijzen de pan uit. Het goede nieuws is dat daar prima wat tegen te doen is. Het slechte nieuws is dat ministers van volksgezondheid in Nederland en Europa er al twintig jaar hun tanden op stuk bijten en dat farmaceuten hoge prijzen blijven rekenen.

In een ideale wereld zou de prijs van een geneesmiddel opgebouwd zijn uit de kosten van ontwikkeling en productie plus een stukje winst. In de praktijk vragen farmaceuten steeds vaker een bedrag waarvan zij denken dat de maatschappij dat ervoor overheeft: value-based pricing. Bovendien willen ze geen inzicht geven in de kosten die ze maken voor de ontwikkeling van medicijnen.

Hoe kunnen overheden ingrijpen op de prijs? Wat kunnen ze aan het begin van de keten doen? En wat aan het eind? Hieronder lopen we de verschillende opties langs.

Begin van de keten: voorwaarden stellen aan subsidie

Met ‘het begin van de keten’ bedoelen we dat overheden al tijdens het onderzoek naar nieuwe middelen afspraken kunnen maken over hoeveel een middel uiteindelijk mag kosten. Dat klinkt lastig, maar bijna alle geneesmiddelen zijn onderzocht en ontwikkeld met geld van de overheid.

Neem het middel Zolgensma tegen de spierziekte van baby Jayme uit aflevering 1 van deze blogreeks. Het onderzoek dat aan Zolgensma ten grondslag ligt, is gefinancierd met subsidie van de Franse overheid. Daarna is het, ook weer mede met overheidsgeld, doorontwikkeld door startup AveXis. Pas een jaar voordat het middel zou worden goedgekeurd, dus toen al het financieel risicovolle werk al was gedaan, nam Novartis het bedrijf over. De ontwikkelkosten van Zolgensma die in de tientallen tot honderden miljoenen euro’s lopen, zijn dus grotendeels via subsidies door overheden gedragen. De winsten gaan naar Novartis.

Had de Franse overheid iets tegen deze praktijken kunnen doen? Ja, zeggen critici. Je kunt bij het verlenen van subsidies aan onderzoekers en startups voorwaarden stellen. Bijvoorbeeld dat er, als er uiteindelijk een middel op de markt komt, betaalbare licenties komen zodat andere bedrijven het middel ook kunnen maken. In Nederland is zoiets in 2019 voorgesteld onder de term maatschappelijk verantwoord licentiëren.

Hoewel er een toolkit werd ontwikkeld, weigerden betrokken maatschappelijke organisaties hun handtekening eronder te zetten. '[…] Maatschappelijk verantwoord licentiëren is niet maatschappelijk verantwoord zonder inzichten in de kostenopbouw van farmaceuten en verantwoordelijke prijsstelling' aldus woordvoerders van License to Heal, een van de betrokken organisaties.

Eind van de keten (1): alleen betalen als het werkt

Een andere manier om gentherapie betaalbaar te houden, is het concept pay for performance. Hierbij hoeft de patiënt (of eigenlijk de verzekeraar) alleen te betalen als het middel werkt. Soms gaat dat in termijnen.

Een bijkomend voordeel van de pay for performance is dat de toelating tot de markt vlotter gaat. Artsonderzoekers schatten dat er een half jaar tot een jaar tijdwinst is omdat het medicijn niet in de zogeheten sluis hoeft. Deze sluis dient voor dure medicijnen. Die worden, als ze op de markt komen, niet gelijk in Nederland in het basispakket opgenomen. Eerst doet het Zorginstituut onderzoek. Die kijkt daarbij onder andere naar kosteneffectiviteit.

Overigens moet goed vastgelegd worden wat 'het middel werkt' betekent. Bij het huidkankermedicijn Cemiplimab bijvoorbeeld, was als criterium opgenomen dat de tumor na vier maanden niet mocht zijn gegroeid. Maar het feit dat een tumor niet groeit, betekent niet automatisch dat een patiënt langer leeft, of een hogere kwaliteit van leven heeft. Het was daarom beter geweest om een voor de patiënt relevant criterium te nemen.

Eind van de keten (2): samenwerkende landen en openheid

Landen die samen onderhandelen, zijn een ander voorbeeld om de prijs te drukken. Bij Zolgensma, het middel tegen de spierziekte van baby Jayme, hebben Nederland, België en Ierland in 2021 samen onderhandeld.

Ook patiëntenorganisaties pleiten voor meer samenwerking. KWF Kankerbestrijding en andere Europese kankerorganisaties uit ruim tien verschillende landen richtten bijvoorbeeld in 2020 het European Fair Pricing Network op. Dat collectief streeft naar eerlijke en inzichtelijke prijzen en een transparante markt voor nieuwe en dure kankermedicijnen.

Eind van de keten (3): generieke geneesmiddelen

Een derde manier om aan het eind van de keten invloed op de prijs uit te oefenen, is om het makkelijker te maken om de geneesmiddelen te kopiëren als het octrooi is afgelopen. Bij aspirientjes noemen we dit 'generieke geneesmiddelen', bij gentherapie heet het 'biosimilars'. Als er, na afloop van het octrooi, meer biosimilars op de markt komen, daalt de prijs. Maar dan moeten de biosimilars wel gemaakt worden. Dat zou de overheid kunnen stimuleren.

Kortom, overheden in Nederland en Europa kunnen de hoge kosten van gentherapieën beteugelen door voorwaarden te stellen aan subsidies en door transparantie te eisen. Verder kunnen verzekeraars bijvoorbeeld alleen betalen als het middel effectief is: de pay for performance.  Daarnaast kan meer samenwerking tussen landen bij prijsonderhandelingen bijdragen aan lagere prijzen van medische behandelingen.

De zesdelige blogreeks Geniale genen is gebaseerd op het eind 2023 verschenen rapport De genen waar het om gaat. Wil je meer weten, lees dan vooral dat rapport.