Geniale genen 1: wat is gentherapie?
Illustratie: Laura Marienus/Rathenau Instituut
Aflevering 1 van de zesdelige blogreeks 'Geniale genen' legt uit wat gentherapie is. Hoe werkt het en wat zijn de verwachtingen? Ook stipt deze aflevering kort de onderwerpen van de rest van de reeks aan.
In het kort:
- Deze zesdelige reeks geeft inzicht in de huidige uitdagingen rond het onderzoek naar nieuwe gentherapieën.
- De technologie bevindt zich nu vooral nog in de onderzoeksfase. Daarom is het goed om het er juist nu over te hebben.
- We hopen met deze reeks bij te dragen aan een verbreding van het politieke en maatschappelijke debat.
Wat is gentherapie?
Gentherapie is een medische behandeling waarbij het genetisch materiaal in lichaamscellen van patiënten wordt aangepast. Gentherapie zou de geneeskunde weleens op zijn kop kunnen zetten. In theorie is er namelijk slechts een enkele behandeling nodig om de onderliggende oorzaak van een ziekte aan te pakken. Er is een handvol gentherapieën op de markt en er zijn er vele in de maak. De belofte is dat bijna elke ziekte behandeld kan worden met gentherapie: van spierziekten, blindheid en bloedziekten tot verschillende soorten kanker en infectieziekten.
Een voorbeeld van een gentherapie op de markt is Zolgensma tegen de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Dat middel is in Nederland bekend geworden dankzij het jongetje Jayme. De Rijswijkse Jayme was zeven maanden oud toen bleek dat hij de spierziekte SMA had. Gemiddeld worden kinderen met deze spierziekte niet ouder dan twee jaar. De ouders van Jayme haalden met een crowdfundingactie 2,2 miljoen euro op en hij kreeg in Hongarije een eenmalig infuus met Zolgensma, destijds het duurste medicijn ter wereld. De behandeling leek in eerste instantie aan te slaan. Helaas overleed Jayme echter vlak na zijn derde verjaardag.
Onzekerheden
Zoals bij Jayme is te zien, gaat met gentherapie niet alles goed. De kans op negatieve bijwerkingen is bijvoorbeeld groter dan bij traditionele geneesmiddelen. Ook is de behandeling ingrijpend en onomkeerbaar. Bovendien kan het immuunsysteem op hol slaan. Daarnaast is nog niet duidelijk hoe de behandeling werkt op de lange termijn. Hierover lees je meer in Geniale genen 2: onzekerheden.
Proefpersonen
Andere uitdagingen spelen bij de ontwikkeling van gentherapie, dus bij het onderzoek. Bij gentherapie-onderzoek worden patiënten gebruikt in plaats van gezonde vrijwilligers. Patiëntproefpersonen kunnen het klinisch onderzoek verwarren met persoonlijke medische zorg. Ze hebben niet altijd door dat ze hoge risico's lopen om voor toekomstige patiënten een behandeling te ontwikkelen die er misschien niet komt. Over de kwetsbare proefpersonen gaat Geniale genen 3: vergeet proefpersonen niet.
Hoge prijzen
Een andere kwestie is de prijs. Gentherapie is heel duur. De kosten kunnen oplopen van 100.000 euro tot meer dan 3 miljoen euro per patiënt. Over de prijs van gentherapie, de rol van de overheid en de rol van bedrijven gaat Geniale genen 4: hoge prijzen.
Nieuw beleid
De mogelijke wereldmarkt voor gentherapie is enorm: naar verwachting bijna 26 miljard dollar in 2028. Dat is een van de redenen waarom de Nederlandse overheid gentherapieonderzoek naar ons land wil halen. Het idee is dat via gentherapieonderzoek gentherapie sneller bij de patiënt komt, dat de gezondheidskosten dalen en dat de economie een boost krijgt. Of dat lukt is nog maar de vraag. We duiken dieper in de noodzaak voor nieuw innovatiebeleid voor gentherapie(-onderzoek) met Geniale genen 5: nieuw beleid.
Het brede perspectief
Kortom, er zitten heel wat haken en ogen aan het ontwikkelen van veelbelovende gentherapieën. Juist daarom, en juist nu – nu gentherapie in de kinderschoenen staat – is het een goed moment om na te denken over de maatschappelijke gevolgen en over hoe we op een verantwoorde manier gentherapie-onderzoek doen. Over de complexiteit en het bredere perspectief gaat Geniale genen 6: breder perspectief.
De zesdelige blogreeks Geniale genen is gebaseerd op het eind 2023 verschenen rapport De genen waar het om gaat. Wil je meer weten, lees dan vooral dat rapport.